C’est quoi un Essaie Clinique thérapeutique ?
Dans le traitement de Mélanome Malin en France il y a des traitements standards – pris en charge et tamponner par la politique santé : Le Vemurafenib et Le Dabrafenib si on est muté Braf +ve, ou si non, l’Ipilimumab – il y aussi le DTIC et le Fotemustine en chimiothérapie – et l’Interferon Alpha comme traitement adjuvant .
Tout l’autre traitement est seulement disponible en Essaie Clinique à certains établissements. Les centres de spécialisme en Mélanome ont le plupart de ces essais.
Le But d’un essaie clinique n’est pas d’apporter un bénéfice thérapeutique au volontaire MAIS c’est souvent le seule moyen d’avoir la possibilité d’être traiter par des nouveau traitements.
Dans le Rapport Intégrale Septembre 2013 de L’INCa et La Société Française de Dermatologie pour Mélanome Cutané Métastatique :
« L’émergence des thérapies ciblées et notamment des inhibiteurs de BRAF a modifié le pronostic des mélanomes métastatiques. Les durées de réponse observées en pratique ne sont cependant que de quelques mois (moins d’un an) pour la grande majorité des patients. L’inclusion de ces patients dans des essais thérapeutiques reste donc une priorité. »
Par exemple vers 50% des patients ne sont pas muté Braf +ve dont ils ont que la possibilité d’un traitement avec Ipilimumab – L’Ipilimumab marche pour 15-20% des patients (des fois la réponse positif dur plus de 10ans) MAIS que fait le 30% des patients qui ne répondent pas aux traitements – sachant que même pour des patients mutés positifs pour le Braf , Vemurafenib dur qu’en moyen 7-8 mois avant un perte d’efficacité et le Dabrafenib 7-9 mois – il y aura beaucoup de patients sans traitement standard – La réponse Essaies Cliniques. En plus la recherché Clinique récent nous a montré que les combinaisons de traitements sont souvent plus efficace.
Des essaies prends beaucoup de temps avant leur ouverture aux patients – souvent les traitements sont déjà « pris en charge » ailleurs dans le monde, mais pour raisons de sante politique nationales et les protocoles de pris en charge en France, ces traitements reste assez longtemps seulement disponible en essaie thérapeutique.
Les essaies cliniques ont tous un protocole assez rigoureux et long a suivre avant que le medicament pourra être accepter comme un traitement standard :
Phase 1 – Une étude de phase I est le préliminaire à l’étude d’efficacité d’un médicament. Elle a lieu après la phase préclinique. Il s’agit d’évaluer la tolérance et l’absence d’effets indésirables chez des sujets le plus souvent volontaires sains, indemnisés (et non rémunérés) pour cela. Parfois ces essais peuvent être proposés à des patients en impasse thérapeutique, pour lesquels le traitement étudié représente la seule chance de survie.
Cette phase permet également d’étudier la cinétique et le métabolisme chez l’homme de la substance étudiée.
Les groupes étudiés sont le plus souvent de petite taille (20 à 80 participants).
Certains médicaments dont on sait par nature qu’ils sont toxiques (par exemple les anticancéreux) peuvent ne pas faire l’objet d’une phase I et entrer directement en phase II.
Phase II – La phase II ou étude pilote consiste à déterminer la dose optimale du médicament et ses éventuels effets indésirables. Population éligible : malades (souvent moins de 500). Elle est subdivisée en deux phases : les phases IIa et IIb.
La phase IIa estime l’efficacité de la molécule sur un nombre limité (de 100 à 200) de malades, alors que la phase IIb détermine la dose thérapeutique de la molécule sur une plus grande échelle (de 100 à plus de 300 malades).
Phase III – La phase III ou « étude pivot » est l’étude comparative d’efficacité proprement dite. Elle compare le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence. Les groupes sont de taille importante, souvent plusieurs milliers de participants. Il s’agit de programmes extrêmement onéreux dont le financement peut être public ou privé (compagnies pharmaceutiques). Compte tenu des enjeux financiers, certaines dérives éthiques ont été dénoncées.
Phase IV – La phase IV (ou post-marketing) est le suivi à long terme d’un traitement alors que le traitement est autorisée sur le marché. Elle doit permettre de dépister des effets secondaires rares ou des complications tardives. Cette phase est à la charge des laboratoires.
Finalement, il y a des décisions compliqués a faire quand un patient choisit un essaie clinique – dans l’ordre, la combinaison et le dosage – donc c’est très IMPORTANT d’être traité assez tôt dans votre voyage de Mélanome par des spécialistes qui ont BEAUCOUP d’expérience dans cette maladie
http://www.medscape.com/viewarticle/811843